Hur Rätt Att Prova Kringgå Fda

Den 30 maj 2018 undertecknade president Donald J. Trump S.204: ”Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn och Matthew Bellina Right to Try Act of 2017” (whew) i lag. RtT-lagstiftningen ger termiskt sjuka patienter som har uttömt alla godkända behandlingsalternativ och inte har möjlighet att delta i en klinisk prövning, rätten att arbeta direkt med läkemedelsföretag för tillgång till undersökande nya läkemedel (IND) som har inte säkerställt godkännande av US Food and Drug Administration (FDA).

Lagens avsikt är att underlätta i hela processen att få potentiellt livräddande läkemedel (helt otestade av FDA) genom att undvika FDA helt. Som svar på tidigare uttalanden från FDA-kommissionär Scott Gottlieb, VD, angående hur byrån avser att genomföra lagen – särskilt när det gäller nya förordningar som övervakar patientsäkerhet och skydd under Right to Try – den huvudsakliga förespråkaren av lagförslaget, senator Ron Johnson (R-WI) skrev i ett brev till Gottlieb att målet med Right to Try är att ”minska FDA: s makt över människors liv, inte öka det.”

Kritiker, inklusive läkare och etiker, oroar sig för att bristen på övervakning kan göra utsatta, uttjänta patienter mer mottagliga för förmedlare av falskt hopp och opportunistiska företag som kan dra nytta av dem ekonomiskt. Supporters hävdar att det kommer att ge en väg till nya behandlingsalternativ för döende patienter som har uttömt alla alternativ. Men i huvudsak är att läkemedelsföretaget får det sista ordet om man ska tillhandahålla ett läkemedel eller inte.

”Right to Try ger inga” nya ”rättigheter eller privilegier för patienter,” säger Richard Klein, tidigare chef för FDA: s Patient Liaison Program, i ett e-postmeddelande. ”Det undantar läkemedelsanvändning från undersökning från vissa skydd – nämligen kriterier för informerat samtycke enligt FDA, HHS (Health and Human Services) -reglerna och från IRB (granskningsnämnden) granskning. Den senare granskar informerat samtycke för att säkerställa att den informerar patienten om de kommer in i: Vilka är de potentiella fördelarna, vilka är de potentiella farorna, eftersom det kan vara allvarliga toxiciteter förknippade med utredningsmedel, särskilt Det är patienten, läkaren och företaget som måste tänka på när det är lämpligt att prova en utredningsagent. Det finns många variabler som måste beaktas och det är företaget som håller korten för att avgöra om de är kapabla och villiga att tillhandahålla produkten. ”

Vem betalar för experimentell behandling?

Rätten att försöka räkningen kräver inte att försäkringsbolag täcker experimentella behandlingar. Så vem betalar för undersökningsmedicinerna under Right to Try?

Enligt en rapport från maj 2018 är medicinska räkningar den ledande orsaken till konkurs i USA. Rätt att försöka kan vara ett ”stort namn” (dra videotidslinjen till 8: 00-minutersmarkeringen) för en räkning, det kanske inte är ett bra idé för redan ekonomiskt förfallna terminalt sjuka patienter och deras familjer som kan sluta betala hundratusentals dollar ur fickan för läkemedel utan bevisad effekt och okända biverkningar som kan ytterligare förkorta deras liv. Med tanke på detta, vad, om någon, alternativ finansiering är tillgänglig för patienter som inte har råd med den potentiellt astronomiska kostnaden för Right to Try-terapier?

Klein konstaterar att det finns FDA-föreskrifter som bestämmer kostnadsåtervinning för utvidgad åtkomst (EA) och förbjuder företag att ”kommersialisera” ett icke godkänt läkemedel för vinst.

”Så, kostnadsåtervinning är begränsad till kostnaden för att tillverka produkten. Om du tittar på (d) (ii) i förordningen ser du att andra kostnader för att utveckla läkemedlet inte är tillåtna i beräkningen,” säger han säger. ”Företag brukar inte vilja avslöja att det kostade dem $ 6 för att göra ett läkemedel som så småningom kommer att sälja för $ 200. Så nästan ingen ansöker någonsin om kostnadsåtervinning.”

Rätten att försöka lagstiftning befriar tillverkare från många FDA-förordningar, men inte från att debitera för undersökningsmedicin under en IND.

”Det finns MYCKET förvirring kring detta”, säger Klein. ”Medan FDA: s föreskrifter kräver att sponsorerna motiverar kostnaden och skickar en CPA: s granskning av beräkningen, stannar rätten till försöket kort genom att bara säga att du inte kan ta ut mer än kostnaden för att producera läkemedlet.

”Om det inte finns något krav på att lämna in kostnadsberäkningarna till någon, eller för att bevisa kostnaden, hur beräknas kostnaderna faktiskt? Det finns inte heller någon verkställighetsmyndighet som jag kan se,” säger Klein. ”Så ingen verkar ansvarig för att kontrollera beräkningen eller säkerställa den berättigade kostnaden. Du kan se att detta inte var en väl genomtänkt lagstiftning. Eller kanske var det och det var vad de försökte göra. Vem vet ? Det har ännu inte testats.”

Före antagandet av rätten att försöka lagen har patienter med allvarliga och livshotande sjukdomar genom sina läkare kunnat begära utredningsläkemedel, vacciner, apparater och biologi via FDA: s utvidgade tillträdesväg (även känd som medkännande användning) i mer än 30 år.

Utökad tillgång är en FDA-regleringsprocess som gör det möjligt för företag att tillhandahålla icke godkända terapier till en patient om företaget beslutar att göra det. Det finns många skäl till att ett företag kan säga nej, men FDA tillåter mer än 99 procent av förfrågningarna att gå framåt. Den lilla andelen scenarier där FDA nekar utökad tillgång innebär fall där det finns en känd risk som uppväger fördelarna för patienten.

Alison Bateman-House, Ph.D., MPH, MA, medicinsk etiker och medordförande för Working Group on Compassionate Use and Pre-Approval Access (CUPA) vid NYU Langone Health, säger i ett e-postmeddelande, ”Jag ser ingen anledning till ett företag som tillhandahåller sina undersökningsprodukter under Right to Try istället för under utökad tillgång, vilket jag anser vara mycket att föredra, med en lämplig balansering av patientens autonomi och rimlig försiktighet för att förhindra förutsebar skada eller exploatering. ”

Uppsidan för patienter?

Exakt vad rätten att försöka lagstiftningen kommer att betyda för patienter och patientgrupper, vårdgivare och institutioner, läkemedelsföretag och andra sponsorer är oklart.

På ett e-postmeddelande frågat vad han tror att den nya federala rätten att försöka lagen kommer att betyda för hans praxis och för hans patienter, säger R. Donald Harvey, chef, fas 1 kliniska prövningsavdelningen, Winship Cancer Institute of Emory University, lite. Vi har redan ett robust system på plats för utvidgad åtkomst och IND-processer för enskilda patienter som samarbetar med industrin och FDA. Våra patienter har varit, och kommer att fortsätta att vara, väl betjänade av denna strategi. ”

Harvey är orolig över att patienter kanske inte förstår hur tillgång till utredningsagenter erhålls – specifikt att den primära gatekeeper är den enhet som innehar IND – och att gatekeeper är branschens sponsor. Han betonar att patienter fortfarande kommer att behöva en läkare / läkarmästare samt godkännande från industrin (IND-innehavaren): ”Om de inte tillåter oss att få tillgång till läkemedlet / läkemedlen är det slutet på historien, oavsett väg till rätten att försöka eller utökad tillgång. Right to Try tar bort FDA-tillsyn, vilket de flesta kliniker, professionella organisationer och branschrepresentanter ser som negativa, säger han.

Har han oro för att oreglerade fas 1-läkemedel kan förkorta livslängden ytterligare?

”Inte särskilt, eftersom tillgången till dessa medel fortfarande måste gå igenom industrin, och jag ser inte de flesta företag som tillåter åtkomst i det första-i-mänskliga stadiet av läkemedelsutveckling. Också graden av direkt, dödlig skada för utvalda patienter i fas 1-studier har varit mindre än 1 procent, säger Harvey.

Läkarkunskap ersätter FDA-godkännande

På frågan om läkare kommer att veta och förstå doseringen och potentiella biverkningar av läkemedlen som de förväntas administrera under Right to Try, säger Harvey, ”Visst kan det finnas brister i kunskap baserat på var ett läkemedel är under utveckling (fas I , II eller III) Man skulle hoppas att dos och schema har definierats innan något godkännande för användning utanför en klinisk prövning och att en allmän kunskap om säkerhet skulle finnas tillgänglig. Generellt sett ser jag inte de flesta företag släppa ut medel före till inledningen av fas III-försöket, tidigast. ”

Det vi vet med säkerhet är att Right to Try och utvidgad tillgång nu existerar som vägar till förhandsgodkännande av undersökningsläkemedel, vilket gör det lättare för terminalt sjuka patienter att söka experimentella behandlingar utanför kliniska prövningar. Företag kan välja att bevilja åtkomst via Right to Try, utökad åtkomst, båda eller ingen av dem.

Harveys allmänna intryck?

”Rätten att försöka verkar för mig vara en politisk inställning än politisk strategi för narkotikatillträde. För mig faller den i kategorin ’om den inte är trasig, fixa inte den’.”